Marta Morado-Arias, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario La Paz, Madrid, España
Mónica Ballesteros-Andrés, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Madrid, España
Alejandro Contento-Gonzalo, Servicio de Hematología, Hospital Carlos Haya, Málaga, España
Miguel Gómez-Álvarez, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Clínico San Carlos, Madrid, España
Carmen González-González, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario de Donostia, Donostia, Gipuzkoa, España
Ana P. González-Rodríguez, Servicio de Hematología, Hospital Universitario Central de Asturias, Oviedo, España
Amparo Sempere-Talens, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Valencia, España
Introducción: La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad infrecuente que cursa con anemia hemolítica de predominio intravascular y citopenias. Los inhibidores de la fracción terminal C5 del complemento (iC5) supusieron un cambio radical en el tratamiento. Objetivo: Este documento pretende facilitar la identificación de pacientes con respuesta subóptima a iC5 por persistencia de anemia o fatiga que podrían beneficiarse del cambio terapéutico a inhibidores del complemento proximales (iCP). Material y método: Revisión narrativa con metodología colaborativa basada en la opinión clínica de expertos en hemoglobinuria paroxística nocturna, apoyada en evidencia científica. Resultados: Primero se detallan las pruebas que se deben realizar en el momento del diagnóstico y durante el tratamiento, las diferencias entre hemólisis intravascular y extravascular, y la utilidad del estudio citométrico. Se propone un cuestionario para los pacientes que permite identificar la persistencia de síntomas. Por último, se revisan las consecuencias de la persistencia de anemia o hemólisis crónica, así como las recomendaciones de manejo de la sobrecarga férrica. Conclusiones: A pesar de que los iC5 mejoran la supervivencia, la respuesta al tratamiento frecuentemente es subóptima, lo que afecta a la calidad de vida de los pacientes. Este documento aporta las herramientas para identificar pacientes con hemólisis clínicamente significativa que podrían beneficiarse de un iCP.
Palabras clave: Hemoglobinuria paroxística nocturna. Hemólisis intravascular. Hemólisis extravascular. Inhibidores del complemento proximales. Clon eritroide. Sobrecarga férrica.
